實現陳俊翰遺願！健保取消「天價藥」限制 250名SMA患者年省660萬

罹患罕病的人權律師陳俊翰今年2月辭世，讓「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」藥物給付等議題受到社會關注。健保署今（8/16）宣布滿足SMA病友的期待，即起放寬用藥限制，擴增至只要是在18歲以下發病確診的病友就可以用藥，且天價藥費廠商也同意降價，預估每人每年藥費約660萬元，約250名病人受惠，健保藥費支出則增加19億元。

健保署今宣布通過多項新藥給付，提升罕病病友、兒童、克隆氏症等脆弱族群的照護，每年掖注藥費增加約23.95億元，能讓2353名病友受惠。

健保署醫審及藥材組組長黃育文表示，為滿足SMA病友的期待，這次放寬含nusinersen成分的脊髓腔內注射藥物及含risdiplam成分的口服液劑的給付條件，由原本的「3歲以下發病確診」擴增至「18歲以下發病確診」，並取消上肢運動功能RULM≥15分的起始治療條件。

此外，黃育文指出，若SMA病友使用nusinersen或risdiplam藥品後出現嚴重不耐受反應，得轉換一次。本次擴增給付廠商同意降價，預估每人每年藥費約660萬元，約250名病人受惠，藥費新增19億元。

除擴大SMA用藥之外，健保也針對早產兒常見的新生兒呼吸窘迫症候群，為緩解症狀及減少插管治療的痛苦，加速收載新藥Curosurf，並放寬給付規定用於未插管治療的新生兒病人，期望及早用藥，降低新生兒死亡率。

健保署提到，這次也收載藥物risankizumab用於克隆氏症，為人類IgGl單株抗體藥物，提供醫師多一種用藥選擇。也擴增治療克隆氏症及潰瘍性結腸炎藥品給付規定，若病人連續2次因療程結束暫緩用藥而疾病復發，且第2次復發於藥效終止後3個月內發生，則可持續使用。另也放寬含abrocitinib成分藥品用於12歲以上未滿18歲中度至重度異位性皮膚炎之病人

此外，IL-36基因突變之全身性膿疱性乾癬尚無標靶治療藥物，健保署決定透過暫時性支付方式，把含spesolimab成分新藥納入，讓病人及早接受新藥治療，同時蒐集真實世界使用資料，2年後評估治療後急性發作次數及住院頻率，若具成本效益將納入常規支付。