史上最貴4900萬SMA基因藥付款了！　健保署長笑報喜訊：孩子狀況良好

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見疾病，患者由於運動功能逐漸退化，嚴重會影響呼吸和吞嚥功能，甚至死亡，目前台灣僅核准3種治療藥物，其中要價達4900萬元的基因治療藥已於8月納入健保給付，日前一名南部未滿6個月小嬰兒通過審查條件；健保署署長石崇良今（9/14）日透露，小朋友狀況良好，今天已經付錢蓋章了，期盼該藥物能為孩子帶來嶄新人生。

不同於其他罕病藥物，SMA藥物不僅能延緩病況退化，還可以停止惡化，目前台灣僅有3款藥物能治療，分別為脊髓注射、靜脈注射及最昂貴要價4900萬元的基因治療藥，據了解，目前SMA疾病通報個案統計共534人，其中死亡97人、存活437人。

石崇良今日出席《這一刻，得來不易The Moment》紀錄片首映記者會時表示，2020年開始給付SMA脊髓注射藥物，初期給付較少約42位左右，不過自從今年4月擴充給付對象，也把口服納入給付，使用藥物的病友也增加91位，目前已有133位病友開始使用給付。

要價達4900萬元的基因治療藥已於8月納入健保給付，日前一名南部未滿6個月大嬰兒通過審查條件，因金額龐大採分期付款，石崇良說，這是一種可以治癒疾病的藥物，屬於突破性新藥，早點使用有望達到不發病，不過限於6個月以下使用，目前使用藥物的小朋友狀況良好，今天已經蓋章付錢(第一期)，期盼能為這位孩子帶來嶄新人生，透過健保給付罕病，將是自助助人最好體現。

台灣生命之窗慈善協會今日舉辦《這一刻，得來不易The Moment》紀錄片首映記者會，影片中描述3名病友取得治療後，改變生命與全家生活的成果，像是影片中就讀幼稚園的妍榛小妹妹、今年30歲的黃彥禎與進入不惑之年的插畫家鄭鈴，都是獲得健保治療的幸運者。

除了《這一刻，得來不易》紀錄片，台灣生命之窗慈善協會將推出《迷霧前行》紀錄片，串連過去4支SMA家庭影片的未播出片段，傳遞SMA家庭對抗疾病的艱辛、團結、堅持與毅力，進而幫彼此加油打氣。